有生技業者私下向本刊透露：「比起常見疾病用藥因病患多、用量大，所以大家都一窩蜂去研發，罕病及少見疾病常因病因與成因不明，除了在研發上容易遇到瓶頸外，也沒有那麼多病患可以進行臨床試驗，投入研究不一定能成功，所以大家對罕病及少見疾病的藥品，基本上都敬而遠之。不過，一旦開發成功，在沒有競爭對手的情況下，整個市場都是藍海。」
本刊調查，台灣的罕見疾病和歐美定義不同，美國是以少於20萬人罹患就算罕見疾病，在日本則是少於5萬人罹患就算罕見疾病，台灣則是罹病人數在萬分之一以下、並包含「罕見性」、「遺傳性」、「治療困難性」等指標，方認定為罕見疾病。
據了解，美、韓均納入罕病的骨髓增生性腫瘤治療藥物普遍藥價都不低。根據歐洲藥品網站，藥華藥研發的新藥在歐洲各國平均一年的療程費用落在10萬歐元（約合台幣340萬）左右，如果沒有健保給付，這些昂貴的藥物對於一般的家庭，根本不可能負擔得起。
針對國內廠商研發新藥，健保署表示若國內廠商能研發出具臨床價值之新藥，對於民眾有益且在健保財務許可範圍之情況下，將樂觀其成。
