仁新表示,DRAGON是全球唯一的STGD1第三期臨床試驗,加上LBS-008擁有美國食品藥物管理局(FDA)罕見兒科孤兒藥認證(RPD)及快速審查認定(Fast Track),憑藉法規優勢,預期能加速藥物的上市,成為全球首個STGD1核准藥物,搶攻近15億美元市場商機。此外,仁新的LBS-007也已於21日向澳洲 CALHN 人類研究倫理審查委員會遞交治療急性白血病的一/二期臨床試驗審查申請,搶攻治療癌症的未被滿足醫療需求。
仁新總經理王正琪博士表示,仁新已經藉由LBS-008的成績證明公司團隊的專業能力,運用創新靈活的「一藥二用」(另一用為乾性黃斑部病變)開發策略以及科學證據說服各國主管機關與監管機構同意直接收治18歲以下的族群,大幅縮短臨床開發時間,並僅用6年時間,便將LBS-008從臨床前一路推進至三期臨床試驗,且已知的臨床數據表現優異,更陸續獲得美國衛生研究院(NIH)、英國國家健康研究院(NIHR),以及美國眼科醫學會(AAO)、美國視覺與眼科研究學會(ARVO)等國際權威機構的認可,其間也曾吸引國際藥廠關注,洽談授權合作。
除此之外,仁新更只用5個月的時間協助子公司Belite Bio, Inc(以下簡稱Belite)成功登上美國資本市場,於納斯達克(Nasdaq)順順利掛牌,市值更在掛牌後三個月內一度突破10億美金,不但並被評價為2022年納斯達克表現最好的公司、更獲得國際生技與財經媒體主動採訪與報導,足以證明仁新團隊的選題與團隊專業能力已經被國際資本市場認可。
王正琪進一步指出,仁新雖是一個年輕的團隊,但在LBS-008的藥物開發策略與目前成績,已創下許多業界創舉,甚至可說是全球極少見的指標案例。接下來,仁新將運用旗下CDC7(Cell Division Cycle 7,細胞分裂週期7)技術平台開發出的市場首見新藥LBS-007,搶攻癌症用藥未被滿足醫療市場。
CDC7是細胞生命週期中的關鍵調節蛋白,在細胞分裂過程中負責啟動DNA複製,因多數癌細胞的CDC7過度表現,透過抑制CDC7可使癌細胞因分裂不完整而死亡,達到毒殺癌細胞效果,而正常細胞的分裂活動只會因CDC7被抑制而進入休眠。也因此,CDC7近年來逐漸成為創新抗癌藥物開發的重要標的,吸引全球頂尖機構與大型藥廠積極投入研究,使標靶CDC7的新藥 開發進度備受市場矚目。
據了解,LBS-007為一款嶄新CDC7抑制劑,由美國哥倫比亞大學與紀念斯隆凱特琳癌症中心共同開發,仁新於2016年自哥大取得全球專屬授權與全球專利保護,而LBS-007有著非ATP競爭性,跟市場上的其他CDC7抑制劑有所區隔 ,且預期副作用小。根據臨床前研究顯示,LBS-007可廣效應用於多種癌症,尤其是難以治癒的癌症,如急性白血病、胰臟癌、小細胞肺癌、卵巢癌等,有機會取代現有化療藥物,成為新一代廣效型抗癌藥物。目前則先針對急性白血病展開一/二期臨床試驗,若證實其安全性與有效性,後續將同步開展治療其他難以治癒癌症的臨床試驗。
王正琪表示,LBS-007會優先選擇急性白血病做新藥開發的主要原因是,該疾病現行的治療方式仍普遍以化療藥為主,副作用大且復發率高,加上易產生抗藥性,對病人身體造成極大負擔,目前尚無可適用於多數人的有效標靶療法。